Cô bé Ava Langenhop 3 tuổi bị ốm nặng. Tôi thường xuyên bị viêm lợi, và vết xước ở đầu gối có thể trở thành nhiễm trùng nguy hiểm. Cô cũng mắc các bệnh di truyền và tăng bạch cầu – một căn bệnh cực kỳ hiếm gặp. Cha mẹ cô Alicia và Jon Langenhop phát hiện ra căn bệnh này vài tháng sau khi họ mang thai đứa con thứ ba. Mặc dù dùng thuốc kháng vi-rút có thể kéo dài sự sống nhưng căn bệnh này vẫn có thể khiến Ava tử vong, thường là trước khi đi học mẫu giáo.

Bác sĩ nói rằng hy vọng duy nhất của Ava là cấy ghép tủy xương. Một người phù hợp, cho dù đó là anh trai hay em gái. Tuy nhiên, hai cô em gái của Ava là Olivia và Landon cũng mắc bệnh giống như em gái của họ. Riêng gia đình Olivia phải nhập viện vì nhiễm trùng.

Khoảng tháng 10 năm ngoái, gia đình Langenhope biết được một nghiên cứu được thực hiện ở California. Bác sĩ sẽ thu thập các tế bào máu của đứa trẻ bị nhiễm bệnh, sửa chữa đột biến, sau đó truyền nó vào cơ thể. So với ghép tủy, đây là phương pháp vĩnh viễn và ít rủi ro hơn vì luôn lấy được tế bào khỏe mạnh từ cơ thể bệnh nhân, từ đó giảm nguy cơ thải ghép.

Langenhope và ba đứa con của anh ta. Ảnh: America today-Ban đầu, Langenhop và vợ muốn biết tại sao căn bệnh hiếm gặp này lại ảnh hưởng đến một phần triệu trẻ em, trong khi căn bệnh này ảnh hưởng đến con cái của họ gấp ba lần. Bây giờ, hơn một năm sau khi Ava được chẩn đoán, và sáu tháng sau khi gia đình tạm thời chuyển đến California để điều trị, Alicia và Jon Chri hy vọng sẽ mang ba đứa trẻ trở lại.

Họ bay đến California bằng máy bay. Tôi đã lấy mẫu tế bào tủy xương từ Ava vào tháng 12 năm ngoái và tôi dự định sẽ quay lại đây vào tháng 2 và bắt đầu điều trị. Nhưng số lượng tế bào cần thiết để sửa chữa là không đủ, và bác sĩ phải lặp lại quy trình.

Khi đại dịch bùng phát, họ trở lại Bệnh viện Nhi đồng UCLA Mattel vào cuối tháng Tư. Ava du hành trên một mặt phẳng lớn không có bóng. Cô ấy được hóa trị hai lần một ngày, và một đợt điều trị kéo dài 5 ngày có thể tiêu diệt các tế bào bạch cầu bị lỗi. Sau một ngày nghỉ ngơi, bác sĩ đã truyền tế bào gốc máu của anh và chỉnh sửa gen loại bỏ đột biến gây bệnh. Sau khoảng một tháng ở bệnh viện, số lượng bạch cầu của anh ấy đã tăng lên đủ để trở về nhà an toàn. Tóc của cô ấy đã mọc trở lại và cô ấy tự hào về kiểu tóc mới của mình. Tôi chọn những chiếc nơ mới theo trang phục của tôi mỗi ngày.

Trước đây, phương pháp mà Ava sử dụng chỉ được thử nghiệm trên trẻ em. Gần hai thập kỷ sau lệnh cấm hành chính của cựu Tổng thống George W. Bush, nghiên cứu cuối cùng đã bắt đầu trên các bệnh nhân. Vào đầu những năm 2000, các dự án tế bào gốc đã gây tranh cãi vì chúng thường phải phá hủy phôi người. Mặc dù một số liệu pháp vẫn yêu cầu tế bào gốc phôi, nhưng trong trường hợp của Ava, các bác sĩ đang nghiên cứu sử dụng tế bào của chính bệnh nhân.

Cho đến nay, khoa học tế bào gốc đã có những bước phát triển vượt bậc. Tuy nhiên, giống như hầu hết các lĩnh vực mới, tốc độ tăng trưởng của nó rất chậm. Tất cả các phương pháp điều trị đã trải qua nhiều năm nghiên cứu, thử nghiệm, sai lầm và hàng loạt trở ngại.

Bé Ava Langenhop được điều trị tại Bệnh viện Nhi đồng UCLA Mattel. Ảnh: UCLA

Donald Kohn, bác sĩ của Ava, đã nghiên cứu tế bào gốc từ năm 1985. Ông cũng là thành viên của Trung tâm Nghiên cứu UCLA. “Tôi đã thấy phương pháp này thay đổi từ giấc mơ thành tầm nhìn. Cho đến nay, nó có hiệu quả. Phương pháp điều trị mà Ava sử dụng có phản ứng lâm sàng tốt đối với 10 bệnh máu.” Ông nói rằng tế bào gốc cũng có thể được sử dụng Điều trị các bệnh hiếm gặp như suy giảm miễn dịch, bệnh Parkinson, thoái hóa điểm vàng, tiểu đường loại 1 và bệnh tim mạch. Sean Morrison, một chuyên gia về sinh học tế bào gốc ở Dallas, cho biết: “Phương pháp này sẽ thay đổi thế giới đối với những bệnh nhân không còn lựa chọn nào khác”. “Bây giờ là thời điểm quyết định. Sau nhiều năm nghiên cứu và tích lũy kiến ​​thức, Tiến sĩ Deepak Srivastava, chủ tịch Viện Gladstone, một tổ chức nghiên cứu phi lợi nhuận có trụ sở tại San Francisco, cho biết phương pháp này cuối cùng đã đi vào thử nghiệm lâm sàng.

Tuy nhiên, đây không phải là thuốc chữa bách bệnh, các chuyên gia cảnh báo rằng nhiều phòng khám và cơ sở y tế đã phóng đại công dụng của chúng, vượt xa thực tế nhằm thu được những lợi ích hậu hĩnh. Chẳng hạn, độ an toàn và hiệu quả của việc tiêm thuốc vào đầu gối để điều trị bệnh viêm khớp chưa được khoa học chứng minh, nhưng một số nơi thu phí hàng nghìn USD. Đô la Mỹ.

Timothy Caulfield đã khởi xướng Avoc và sức khỏe cộng đồng tại Đại học Alberta ở Canada. Anh ấy nói:Các phòng khám trên khắp thế giới, bao gồm cả Hoa Kỳ, đang tiếp tục điều trị bằng các phương pháp tế bào gốc chưa được kiểm chứng. Họ sử dụng sự quan tâm của mọi người đối với ngành để thúc đẩy việc bán các sản phẩm không đảm bảo. Trên thực tế, không có nhiều phương pháp điều trị có thể được áp dụng rộng rãi. “

Bé Landon (Band Landon) và em trai Ava (Ava) trong thời gian điều trị tại bệnh viện nhi UCLA Mattel. Ảnh: UCLA

Theo bác sĩ Sean Morrison Ở một số nơi, cách để tìm ra thủ thuật này là xem lời hứa của bác sĩ. “Nếu họ chỉ sử dụng một loại tế bào ‘đa trị’ để điều trị nhiều bệnh khác nhau thì rất có thể họ đang gian lận. Có rất nhiều dòng tế bào gốc: tế bào phôi, tế bào đa năng cảm ứng, tế bào xôma… vốn dĩ rất khó để tìm ra loại phù hợp với từng bệnh lý. “Mỗi căn bệnh đều là một thách thức. Chúng tôi đã dành nhiều năm để cố gắng phát triển các phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả. Khi một công ty đang hoạt động tốt, họ phải muốn lấy tiền của bạn đi”, Morrison nói.

Đối với Ai Ava, trong lần kiểm tra sức khỏe định kỳ của tôi vào đầu năm nay, bác sĩ phát hiện rằng tủy xương của tôi đang sản sinh ra các tế bào bạch cầu khỏe mạnh. Các gen xấu được coi là đã bị loại bỏ. Cô ấy không cần điều trị thêm. Bác sĩ Kohn nói, hãy luôn giữ sức khỏe .– – Em trai của Ava, Landon, vừa tròn một tuổi, đã hoàn thành đợt điều trị vào khoảng tháng 10. Anh ấy đã được xuất viện cách đây một tuần. Đôi mắt xanh của anh ấy vẫn sáng.

Rocket Pharmaceuticals chịu mọi chi phí điều trị. Điều này Đây là một lợi thế cho các tình nguyện viên thử nghiệm các liệu pháp mới Bà Alicia nói: “Chúng tôi rất may mắn. Tôi đang sống trong một thời đại có thể. “

Thục Linh (USD ngày nay)