Francis Collins, giám đốc Viện Y tế Quốc gia (NIH), cho biết trọng tâm của dự án là “khả năng tiếp cận, khả năng mở rộng và tài trợ” để đảm bảo rằng việc điều trị cuối cùng có thể đến với mọi người. trong phạm vi toàn cầu. NIH và Quỹ Gates sẽ tiến hành các thử nghiệm lâm sàng tại Hoa Kỳ và một trong những khu vực nghèo nhất thế giới ở châu Phi cận Sahara trong 7 đến 10 năm tới. -Phương pháp trị liệu là một lĩnh vực tương đối mới, không sử dụng y học cổ truyền hay phẫu thuật mà thay thế các gen không hiệu quả (các gen khiếm khuyết trong cơ thể có thể gây bệnh và dẫn đến nhiều loại). Bệnh bạch cầu) là một gen tốt khác. Điều trị này phức tạp và tốn kém, vì vậy mọi người chọn loại bỏ gen hơn là thay thế nó.

Điều trị SCD liên quan đến việc can thiệp vào các gen để điều chỉnh các đột biến hoặc phát hiện ra các gen huyết sắc tố của thai nhi để thích nghi với huyết sắc tố bình thường. Đối với HIV, mặc dù đã điều trị bằng thuốc kháng vi-rút (ARV) trong nhiều năm, việc điều trị vẫn liên quan đến việc nhắm vào một thư viện ẩn DNA chứng minh trong một số ít tế bào.

Liệu pháp di truyền vẫn là một thách thức kỹ thuật để điều trị đầy đủ DCS và HIV. -Các bác sĩ kiểm tra bệnh nhân tại trung tâm liềm và thiếu máu ở Kinshasa. Ảnh AFP. Viện Y tế Quốc gia (NIH) cho thấy trong số 38 triệu người nhiễm HIV trên toàn thế giới, khoảng 95% tập trung ở các nước đang phát triển. Trong 67% bệnh nhân ở châu Phi cận Sahara, một nửa trong số họ sống mà không cần điều trị mỗi ngày. Tại Hoa Kỳ, khoảng 1,1 triệu người mắc bệnh này.

Đồng thời, khoảng 100.000 người Mỹ bị SCD. Ước tính trong 30 năm tới, khoảng 15 triệu trẻ sơ sinh trên toàn thế giới sẽ mắc bệnh CDS bẩm sinh, 75% trong số đó sẽ ở châu Phi cận Sahara.

Đầu năm nay, chính phủ Hoa Kỳ tuyên bố quyết tâm chấm dứt căn bệnh này. Trong mười năm tiếp theo, HIV trở nên phổ biến và xác định SCD là một bệnh cần được chú ý nhiều hơn.

SCD, còn được gọi là thiếu máu hồng cầu hình liềm, là một nhóm bệnh ảnh hưởng đến hemoglobin – các phân tử trong hemoglobin vận chuyển oxy đến toàn bộ cơ thể tế bào. Những người mắc bệnh này có một phân tử hemoglobin không điển hình được gọi là hemoglobin S, có thể làm biến dạng crescents hoặc các tế bào hồng cầu hình lưỡi liềm. Theo thời gian, căn bệnh này có thể làm hỏng các cơ quan, xương, khớp và da quan trọng của bệnh nhân. Với các phương pháp điều trị hiện tại, bệnh chỉ có thể được chữa khỏi bằng cấy ghép máu và tủy xương, và chỉ phù hợp với một số rất ít người mắc bệnh.

Đối với AIDS của thế kỷ này, bệnh nhân điều trị bằng thuốc kháng vi-rút (ARV) có thể làm giảm tải lượng vi-rút trong cơ thể, lý tưởng là vì nó không thể được phát hiện trong máu .

Minh Ngân (theo AFP)