Trong “Tạp chí Y học New England” ngày 17/4, các nhà khoa học tại Bệnh viện Trẻ em St. Jude thuộc Đại học California và Bệnh viện Nhi Benioff ở San Francisco (Mỹ) cho biết họ đã thực hiện thành công liệu pháp gen mới trên 10 trẻ sơ sinh. kiểm tra. . Từ 2 đến 14 tháng, mắc bệnh “bong bóng cậu bé”, là một dị tật di truyền khiến bé bị suy giảm hệ miễn dịch.

Cụ thể hơn, nhóm y tế đã tiêm vi rút HIV đã biến đổi vào một số tế bào máu nhất định. Trẻ bổ sung các gen còn thiếu và sản xuất các protein cần thiết để xây dựng một hệ thống miễn dịch hoàn chỉnh. Điều trị này sẽ không gây ra bệnh AIDS.

Trước đây, liệu pháp gen đã được sử dụng để điều trị bệnh bong bóng cậu bé, nhưng hiệu quả kém và có thể gây ra bệnh bạch cầu. Để giảm nguy cơ ung thư, một nhóm các nhà khoa học Mỹ đã cấy chất cách điện xung quanh gen thay thế để ngăn chặn sự kích hoạt ngẫu nhiên của các gen liền kề.

Sau ba tháng điều trị, chất lỏng của các tế bào miễn dịch không còn hoàn hảo. Xuất hiện ở 9 bệnh nhi. Em bé đã được điều trị thành công sau ca mổ thứ hai.

“Lần đầu tiên, chúng tôi có thể khôi phục ba loại tế bào tạo nên một hệ thống miễn dịch khỏe mạnh”, Tiến sĩ Ewelina Mamcarz thuộc Bệnh viện Nhi Holy cho biết. Jude đã vượt qua bài kiểm tra cho biết. “Các bệnh nhi hiện đã có thể phát triển hệ thống miễn dịch đầy đủ chức năng và đáp ứng tốt với tiêm chủng.” – Gael Jesus Pino Alva, hai tuổi, là một trong những bệnh nhi được điều trị thành công. Cậu bé bong bóng “Cảm ơn vì liệu pháp gen mới. Ảnh: Associated Press. Bác sĩ Mamcarz chia sẻ rằng liệu pháp gen cũ không hiệu quả trong vòng một năm kể từ ngày điều trị. Với liệu pháp mới, tất cả trẻ em sẽ khỏi bệnh sau hai năm rưỡi Các bệnh nhiễm trùng mà những đứa trẻ có thể giữ được khỏe mạnh phải chịu dường như đã biến mất và không có dấu hiệu của bệnh bạch cầu .—— Theo kết quả hiện tại, Tiến sĩ James Downing, Trưởng khoa Bệnh viện Nhi St.Jude’s Father, cho biết: “Bệnh Bong bóng cậu bé .—— Bệnh Bubble Boy hay Hội chứng Suy giảm Miễn dịch Toàn diện (SCID) là một khiếm khuyết di truyền có thể khiến trẻ em (chủ yếu là các bé trai) thiếu hệ thống miễn dịch. Tỷ lệ mắc SCID là một trong 200.000 trẻ sơ sinh. Những bệnh nhi không được điều trị thường chỉ sống được từ 1 đến 2 năm.

Cái tên “Bubble Boy” đến từ David Phillip Vetter (Mỹ). Vì SCID, Vetter đã sống trong bong bóng cô lập suốt 12 năm. Trong sự phát triển của liệu pháp gen. “Tuy nhiên, ông chỉ ra rằng” chỉ có thời gian để xác nhận liệu đây có phải là phương pháp khắc phục hiệu quả suốt đời hay không.

20 năm trước, Tiến sĩ Fisher bắt đầu phát triển liệu pháp gen. Bệnh cậu bé bong bóng. Bệnh nhân đầu tiên được nhóm của Giáo sư Fischer điều trị vẫn khỏe mạnh.

Minh Nguyen (Reuters)