Các bác sĩ ở Bắc Kinh đã quyết định cho bệnh nhân thử nghiệm liệu pháp gen theo kế hoạch sử dụng công cụ chỉnh sửa gen Crispr để điều trị cùng lúc hai căn bệnh. Kết quả mới được công bố trong tháng này trên Tạp chí Y học New England cho thấy sức khỏe của bệnh nhân.
Crispr là một công cụ chỉnh sửa gen ngày càng được sử dụng rộng rãi, trong đó các đoạn gen được chỉnh sửa có chủ ý để điều trị nhiều loại bệnh không liên quan đến y tế. Crispr đã được sử dụng trong các thử nghiệm điều trị HIV trên chuột và người.
Trong thử nghiệm bệnh nhân nói trên, các bác sĩ đã sử dụng Crispr để làm tê liệt gen CCR5, đây là cách HIV xâm nhập vào tế bào miễn dịch từ tế bào gốc của người hiến tặng. Tủy xương Tháng 7/2017, bệnh nhân được hóa trị và xạ trị để làm sạch tủy, tạo khoảng trống để các bác sĩ đưa vào cơ thể hàng triệu tế bào gốc bất hoạt CCR5 qua đường tiêm tĩnh mạch. Các tế bào tủy chuyển gen tồn tại trong cơ thể bệnh nhân, cung cấp cho bệnh nhân máu và các tế bào miễn dịch mà họ cần, và đóng góp phần lớn vào con đường lây nhiễm HIV.
Vì tủy xương mới không thể chữa khỏi virus, bệnh nhân vẫn còn dương tính với HIV. Tuy nhiên, bệnh có thể được kiểm soát bằng thuốc kháng vi-rút.
Việc điều trị cho bệnh nhân này cho thấy công cụ Crispr an toàn cho con người và có thể giúp tìm ra phương pháp điều trị chứ không phải là thuốc cho bệnh nhân HIV / AIDS.
Gen CCR5 có thể giúp HIV xâm nhập vào các tế bào miễn dịch. Hình: Wired
Lehang (Theo Wired)